VX-880 ist eine vom US-Startup Vertex entwickelte Stammzelltherapie, die eine funktionelle „Heilung“ für Patienten mit einem Typ-1-Diabetes verspricht. Beim EASD in Madrid vorgestellte Daten zeigen, dass sich bei den Teilnehmern an einer Studie der HbA1c und die Glucosekontrolle deutlich verbessert hat und diese weniger Insulin benötigten. Trotz positiver Ergebnisse in der Anfangsphase der VX-880-Studie wurde diese Anfang 2024 aufgrund von zwei Todesfällen bei den Studienteilnehmern unterbrochen. Inzwischen steht jedoch fest, dass die Todesfälle nicht auf das Studienmedikament zurückzuführen sind: Ein Teilnehmer starb an einer Meningitis nach einer Nasennebenhöhlenoperation, die nicht im Zusammenhang mit der Studie stand. Der Teilnehmer hat vor und nach dem Eingriff eine hohe Dosis Steroide erhalten. Die im Zusammenhang mit der VX-880-Behandlung notwendige Einnahme von Immunsuppressiva hat ihn vermutlich zusätzlich anfällig für Infektionen gemacht. Der andere Teilnehmer starb an einem Schädel-Hirn-Trauma nach einem Motorradunfall, der durch eine schwere Hypoglykämie verursacht wurde.
Anfang des Jahres wurde deshalb die Studie nach einer dreimonatigen Unterbrechung wiederaufgenommen und rekrutiert aktiv neue Teilnehmer. Aktuell nehmen 14 Patienten an der VX-880-Studie teil, die Zahl soll auf 37 erhöht werden. Obwohl sich die Studie noch in der Anfangsphase befindet, sind die nun vorgestellten Zwischen-Ergebnisse vielversprechend: Bei allen 12 Teilnehmern, die eine volle Dosis VX-880 erhielten und initial eine schlechte Glucosekontrolle aufwiesen, sank der HbA1c auf unter 7% und es traten keine schweren Hypoglykämien mehr auf. Bei 11 der 12 Teilnehmer verringerte sich der Insulinbedarf oder es konnte ganz darauf verzichtet werden. Darüber hinaus verzeichneten alle Teilnehmer signifikante Verbesserungen der Zeit im Zielbereich. Von den vier Teilnehmern, die über ein Jahr hinweg in dieser Studie sind, erreichten alle eine Insulinunabhängigkeit und einen HbA1c-Wert von <7%.
VX-880 ist eine Art experimenteller Stammzelltherapie, die darauf abzielt, die physiologische Insulinproduktion bei Patienten mit Typ-1-Diabetes wiederherzustellen. Solche Therapien basieren darauf, das gesunde insulinproduzierende Zellen in den Körper transplantiert werden. Im Idealfall ersetzen die neuen Zellen die nicht funktionierenden Zellen und stellen letztlich damit die endogene Insulinproduktion wieder her.
Ähnlich wie Menschen, die eine Organtransplantation erhalten, müssen aber die mit diesem Ansatz behandelten Patienten Immunsuppressiva bekommen, um zu verhindern, dass das Immunsystem die neuen Betazellen abstößt. Wegen des damit verbundenen Infektionsrisikos wurden in die Studie nur Patienten aufgenommen, die ausgeprägte Probleme mit schweren Hypoglykämien aufwiesen. Während der aktuellen Studienphase sind bei den Teilnehmern keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse aufgetreten.
Fazit: Ob VX-880 die lange erwartete funktionelle „Heilung“ für Patienten mit einem Typ-1-Diabetes sein wird, muss erstmal in größeren Studien belegt werden. Dass bei einem der Studienteilnehmer sechs Monate nach der Behandlung die körpereigene Insulinproduktion wieder funktionierte, darf aber als positives Signal gewertet werden. Im Gegensatz zu anderen Verfahren wie der Pankreastransplantation oder der Transplantation von Betazellen von menschlichen Spendern hat dieser Ansatz das Potenzial, in einem viel größeren Maßstab eingesetzt zu werden, es kann hierüber in Zukunft einen unbegrenzten Vorrat an Betazellen für die Transplantation geben.
Wann jedoch diese Behandlung für Patienten mit Typ-1-Diabetes im großen Maßstab verfügbar sein wird? Die ausgesprochen positiven bisherigen Ergebnisse bedeuten nicht, dass wir damit bereits in Kürze rechnen können! Die aktuelle Studie wird voraussichtlich erst im Jahr 2030 abgeschlossen sein, und weitere Studien mit größeren Stichproben müssen dann folgen. Erst danach kann Vertex einen Antrag bei der Zulassungsbehörde einreichen, bevor diese Option auf den Markt kommen kann.
Vertex hat eine weitere Stammzellentherapie in der Entwicklung (VX-264), die keine Immunsuppression erfordert und die derzeit ebenfalls in klinischen Studien untersucht wird.
diatec weekly – Oktober 4, 24
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