Plädoyer für Real World Studien (RWD)

RWD sind gerechter, bilden besser die Wirklichkeit ab und ermöglichen Zugriff auf Daten von jedem, der Zugang erhält. Sie helfen in der Schulung des Schulungspersonals, zeigen die Schwächen von Produkten beim Einsatz in der Nutzung durch Patienten auf und tragen dazu bei, die klinische Versorgung zu verbessern, so Julia Mader. Sie wies in ihrem viel beachteten Vortrag auf die Einschränkungen  von RCTs hin, die sich insbesondere bei speziellen Populationen immer wieder stellen, z.B. bei der Berücksichtigung der Bedürfnisse von Schwangeren, Kindern oder älteren Patienten mit mehreren Komorbiditäten. Diese Nutzergruppen werden meistens nicht in RCTs eingeschlossen. RCTs sind zwar der Goldstandard, lassen aber häufig genug die Komplexitäten der realen Welt außer Acht, was zu einer Lücke in den Belegen für diese Populationen führt.

Real-World-Daten können diese Lücken schließen können, z.B. durch Quellen wie elektronischen Gesundheitsakten oder Registern, die umfassende und repräsentative Daten liefern, die den klinischen Alltag widerspiegeln. Datensicherheit und Datenschutz sollten dabei nicht als billige Entschuldigungen genutzt werden, um eine verantwortungsvolle Nutzung von Daten zu verhindern.

Mit zwei Beispielen aus der Praxis demonstrierte Julia Mader die Möglichkeiten von Real World Studien. Sie zeigte Daten aus einer dänischen Kohorte mit einem Vergleich von Ergebnissen der Glucosekontrolle und Leistungsdaten eines AID-Systems (des Omnipod 5) in Alltagssituationen bei Menschen mit Typ-1-Diabetes. Während RCTs erhebliche Anstrengungen unternehmen müssen, um repräsentative Probandenpopulationen zu rekrutieren, können reale Daten aus bestimmten Untergruppen mehr Vertrauen in die Generalisierbarkeit einer Intervention schaffen.

Zweites Beispiel: Einsatz von Begleittherapien wie GLP-1-Rezeptoragonisten bei Patienten mit Typ-1-Diabetes. Julia Mader zeigte, wie RWDs Einblicke in die Off-Label-Anwendung neuerer Behandlungen liefern können und damit Erkenntnisse, die sowohl bei klinischen als auch bei regulatorischen Entscheidungen nützlich sind und sprach über das Potenzial der Verwendung von RWE zur Verbesserung der Patientenergebnisse, zur Überwachung von Medikamenten und zur Entscheidungsfindung bei Zulassungsbehörden, verwies jedoch auch auf die anhaltenden Herausforderungen hinsichtlich Datenqualität, Datenschutz und Interoperabilität im Umgang mit RWD.

Zum Abschluss stellte Julia Mader das EU finanzierte Projekt REDDIE (Real-world Evidence for Decisions in Diabetes) vor, das darauf abzielt, Wissenschaft, Industrie und Zulassungsbehörden zusammenzubringen und mithilfe von Real-World-Registerdaten aus vier Ländern RCTs „nachzubilden“.

Fazit: Hautreaktionen oder Verstopfungen von Insulin Infusion Sets, die zwar in klinischen Studien evaluiert werden, aber erst beim Einsatz in der klinischen Breite Schwächen zeigen, sind Themen aus dem Alltag der Patienten, die nicht in RCTs abgebildet werden. Auch plötzlich auftretende Hyperglykämien werden häufig Fehlern von Patienten zugeordnet und nicht dem Versagen der Technik. RWDs sind eine gute Ergänzung zu RCTs, um ein besseres Verständnis der Auswirkungen von Diabetesinterventionen in der realen Welt zu schaffen.